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| 張鋒。 |
中評社香港10月29日電／由美國華裔科學家劉戴維(David Liu)和張鋒主持的研究團隊，25日分別推出力量強大的基因編輯工具，可天衣無縫的修補基因的微小但致命的錯誤，而且不會永久改變基因。
中國僑網報道，這種方法可用以修正造成人類大部分遺傳疾病，而且有些迄無治療方法的基因突變，為治療遺傳性失明、鐮狀細胞貧血、囊腫性纖維化和其他幾千種遺傳疾病開辟新的途徑。
哈佛大學的劉戴維團隊發展出來的技術，可對脫氧核糖核酸(DNA)單一字母進行極精確的“化學手術”，可是不會切斷基因的階梯狀結構。
麻省理工學院(MIT)博德研究所的張鋒團隊，則針對一旦異常可能損害健康甚至造成死亡的核糖核酸(RNA)進行編輯，而不改變DNA。
這兩種技術都是利用革命性的基因編輯科技CRISPR-Cas9發展出來。人類基因圖譜包含60億個DNA字母或化學碱基，而CRISPR-Cas9有如分子剪刀，可把基因不想要的部分切除，代以新的基因段序。
但是，CRISPR會造成DNA斷裂，劉戴維開創性的碱基編輯則是以化學方法糾正DNA的單一字母錯誤。劉戴維說，CRISPR有如剪刀，碱基編輯則有如鉛筆。
DNA有四種化學碱基：嘌呤(A)、胞嘧啶(C)、鳥嘌呤(G)、胸腺嘧啶(T)；每兩個碱基組成碱基對，而且都是AT和CG互相鍵結組成DNA。
單一字母出現的錯誤，也就是點突變，可能導致遺傳疾病。劉戴維團隊去年即描述一種可把GC碱基對變成AT碱基對的碱基編輯工具，而他們現在發展出一種全新的脢，可把AT變成GC對。
這是以前不可能做到，而科學界一直想追求的目標，因為迄今所知3萬2000種與疾病有關的點突變，約有一半是在GC碱基對在基因圖譜某個地方錯誤變成AT對造成的。
專家說，用CRISPR植入或切除基因字母，可能造成有點無法逆料的結果，用碱基編輯則不會造成DNA斷裂，結果可能較確定。
率先參與發展出CRISPR-Cas9技術的張鋒，則發展出一種Cas13脢取代Cas9脢，使其附著在RNA而非將其切斷，再納入另一種蛋白質對這個基因點進行編輯。
張鋒說，RNA帶有控制蛋白質生產的基因指令，如基因缺陷導致細胞製造太多或太少某種蛋白質，就可能造成疾病，而對RNA進行編輯可暫時糾正異常的蛋白質生產。
這種RNA編輯系統，能夠修正突變而不改變基因體。但是，這種改變並非永久性質，因為RNA會隨著時間衰退，因此這種改變只會在進行治療時才存在，如果發生不利副作用還可以扭轉過來。
專家說，這兩種編輯系統對DNA或RNA提供糾正特定疾病突變的機會，可是都還未進行人體試驗，必須先克服一些障礙，包括證明其安全有效，以及發展出方法以把編輯系統引進身體適當細胞。 |
