渤健的數據顯示，根據中國香港和中國台灣的發病率，結合中國2019年全國總人口數和新生兒數估算，SMA中國每年新發患者850人，總患者人數為25000人左右。
對於罕見病來說，25000人是個龐大的市場，這也是國家醫保局能够作為戰略購買者和企業博弈的砝碼。
黃如方表示，罕見病藥出現“地板價”是業內對今年醫保談判有爭議之處，也有企業擔憂未來醫保談判是否都要以這麼低的價格才能進入中國市場。黃如方認為，應該從兩個方面去看“罕見病”藥品的地板價，一方面是罕見病藥物由於市場人數有限，高價策略是符合市場邏輯的，如果罕見病要都賣得這麼便宜，會導致沒有企業願意去研發。
“但另一方面也要看到全球藥物定價的邏輯。這些天價罕見病藥品的主要利潤中心不在中國市場，而是靠美國、歐盟，還有日本等國家和地區，也就是中國市場本身就是它的增量，有就多掙一點，沒有也關系不大。”黃如方說。
渤健生物稱，截至2021年8月，諾西那生鈉注射液已在44個國家和地區納入報銷範圍。
如何補上罕見病用藥的短板
黃如方認為，今年醫保談判實現高值罕見病藥品突破的另一個原因是國家醫保局出了待遇清單，未來地方有可能不會單獨探索罕見病的醫保支付問題，特別是建立專項基金等，這也就要求國家層面做出相應的預備。 |
