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| 小艾（化名）正躺在上海交通大學醫學院附屬新華醫院的病床上。（圖片來源：新華社） |
中評社北京7月4日電／據新華社報導，3日，在上海交通大學醫學院附屬新華醫院的診室里，14歲的新疆少女小艾（化名）靜靜躺在病床上，目光中透著期待與忐忑。
護士正小心翼翼地將一袋澄明色的液體經輸液泵靜脈滴注入小艾體內——這是一款國內用於治療12歲及以上青少年和成人I型、Ⅲ型戈謝病的酶替代藥物戈芮寧。
隨著藥液緩緩流入體內，小艾成為中國首位接受這一創新療法治療的患者，也標誌著中國罕見病藥物研發與臨床應用邁出了關鍵一步。罕見病用藥往往因市場需求小、研發難度大等因素被稱為“孤兒藥”，加強罕見病藥物研發是罕見病患者治療的重要一環。
戈謝病，一個對大多數人而言陌生的名詞，卻是小艾和許多患者家庭無法迴避的沉重現實。這是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的罕見遺傳代謝病，患者肝脾腫大、貧血、骨痛，嚴重時甚至可能因並發症危及生命。
小艾在9歲時被確診為I型戈謝病，5年間，她的脾臟逐漸腫大，血紅蛋白持續下降，骨痛如影隨形。由於此前國內缺乏針對性治療藥物，小艾一家輾轉多地求醫，卻只能依靠緩解症狀的藥物勉強支撐。
“每次看到孩子疼得睡不著，我的心就很痛。”小艾的母親紅著眼眶說道。
如今，戈芮寧的首方落地，為小艾這樣的患者打開了希望之門。多年艱苦攻關，歷經風雨，這款由我國本土自主研發的一類新藥，於今年5月13日正式獲批上市，填補了國內戈謝病酶替代治療領域的空白，讓一些患者終於用上了救命藥。
作為適應症覆蓋範圍最全面的戈謝病藥物，戈芮寧不僅能同時用於I型和III型戈謝病患者，還為其他藥物治療無效或不耐受的細分人群提供了新的選擇。
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