中評社北京8月29日電／據新華網報導，8月28日，拜耳集團及其旗下獨立運營的臨床階段細胞治療子公司BlueRock Therapeutics LP公布了研究藥物bemdaneprocel（BRT－DA01）I期臨床試驗取得積極結果的詳細信息。Bemdaneprocel是一種治療帕金森病的幹細胞衍生療法。上述數據已在丹麥哥本哈根舉行的國際帕金森病和運動障礙大會上公布。
該研究達到了主要目標，即證明bemdaneprocel在低劑量和高劑量組的所有 12 名受試者中均具有安全性和耐受性，且一年內沒有報告與該療法有關的嚴重不良事件。此外，18F－DOPA PET影像掃描展示了低劑量和高劑量組中細胞存活和植入的證據。18F－DOPA PET影像掃描是一種神經放射學技術，用於實現帕金森病的多巴胺能活性的可視化並對其進行評估。
世界運動障礙病學會帕金森病綜合評價量表MDS－UPDRS第三部分（運動功能檢查）和運動功能狀態評估工具Hauser Diary顯示，兩個組別的次要探索性臨床終點均有改善，其中高劑量組的受試者顯示出更大的改善。
加州大學歐文分校神經內科學院院長、該研究主要研究員之一Claire Henchcliffe博士說，“雖然這是一項小型開放標簽研究，但其主要終點的達成驗證了療法的安全性和耐受性，伴隨臨床結果顯示出的初步改善意味著研究向前邁出了一大步。我們希望這一趨勢能夠持續下去，並在後續臨床對照試驗中轉化為對帕金森病患者的獲益。”
使用Hauser Diary對患者進行分類，患者在“開通”狀態表示症狀得到良好控制；在“關閉”狀態則表示症狀惡化。和基線相比，參與bemdaneprocel I期臨床試驗的高劑量組受試者在一年後處於“開通”狀態的時間多 2.16 小時，且沒有出現運動障礙；處於“關閉”狀態的時間相應減少了 1.91 小時。低劑量組受試者處於“開通”狀態的時間比基線多 0.72 小時，且沒有出現運動障礙，處於“關閉”狀態的時間相應減少了0.75小時。
在高劑量組中，通過帕金森病評定量表MDS－UPDRS第三部分為“停藥”狀態下bemdaneprocel一年期療效進行評分，得到相較於基線降低13.0分的結果。低劑量組結果為較基線降低7.6分。
“要想幫助飽受帕金森病困擾的患者，我們就需要創新療法。”BlueRock Therapeutics高級副總裁兼開發主管Ahmed Enayetallah說。“我們很高興分享I期臨床試驗的結果，並期待將 bemdaneprocel 推進到臨床試驗下一階段。”
根據上述結果， II期臨床試驗正在計劃中，預計於 2024 年上半年開始患者招募。
“過去幾十年來，對數百萬帕金森病患者的治療只出現了有限的改善，老齡人口的增加也會讓目前未被滿足的醫療需求變得更高。” 拜耳處方藥事業部執行委員會成員兼全球研發負責人Christian Rommel說，“I期臨床試驗的積極成果是向前邁出的堅實一步，我們也更加接近為患者提供創新治療方案的目標。” |
