以“冰桶挑戰”的形式喚起人們關注罕見病無疑是一個創舉，當社會名流和政界要人都參與到這個活動中來時，ALS似乎不再是一個陌生的病名，而且患者也獲得了更多的資金幫助。
但是，ALS只是無數罕見病的一種，還有更多罕見病需要人們關注，這些罕見病是否也能通過“什麼桶挑戰”得到人們同樣的關注和捐款呢？事實上，即便類似冰桶挑戰的創意會不斷出現，許許多多罕見病得到關注和財物支持的機會也是有限的，因為更需要的是一個可持續發展機制的支持。
即傳播預防的科學知識和研發可以治療或至少是控制疾病發展的藥物或治療方式。對罕見病的防治當然要比常見病更困難，因此，最關鍵的是，應鼓勵科研人員和獲取社會資金進行藥物研發。
罕見病又稱孤兒病（OrphanDisease），在中國還沒有比較明確的概念，但是，世界衛生組織對此已經有明確的定義，將孤兒病定義為患病人數占總人口的0.65‰-1‰之間的疾病或病變。美國把孤兒病定義為受影響病人在20萬人（限於美國）之下的疾病，歐盟則把孤兒病看作是發病率為萬分之五的疾病（該定義並不局限於歐盟內部，包括世界其他地區）。
無論對孤兒病有多少不同的定義，這類疾病都指的是患病人群較少的疾病，包括ALS、白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、成骨不全症等。針對孤兒病的防治藥物被稱為孤兒藥（OrphanDrug）。由於孤兒病的患病人數少，孤兒藥的研發常常舉步維艱或根本難以進入議事日程。一個基本的原因是，這類病人和藥物沒有太多和太大的市場，商業價值不大，難入研發和藥企的法眼。
正因為如此，對孤兒病和孤兒藥的研發被視為是政府應當承擔的責任，同時也需要慈善事業的關注。但是，即便在發達國家，僅僅依靠政府和慈善的力量也難以解決問題，而且，政府也主要提供優惠政策和利用市場機制來促成對孤兒藥的研發。其中，美國的政策有較大的借鑒意義。
早在1983年，美國就通過和頒布了孤兒藥法案，其主要內容是，聯邦政府對孤兒藥的研發經費退稅，最高可達50%，同時提供相關的競爭性聯邦經費支持。其次，增強孤兒藥的專利和市場化保護，並提供快速的孤兒藥審批程序和允許規模更小的臨床試驗。
一般來說，在新藥進入市場之前，需要臨床一二三期試驗，尤其是第三期試驗可能需要1000至數千病人，而且試驗周期長達5年以上。一般的孤兒病，如ALS、白血病、囊性纖維變性、自閉症等都難以滿足這一試驗的人數要求。因而，根據這一法案，美國食品與藥物管理局（FDA）甚至批准了只進行了有幾十人參加的臨床三期試驗的藥物，因為很多孤兒病不可能招募到上百人甚至上千人進行臨床試驗。
此外，對於這類藥，美國政府也列入醫保名單，如此，商業保險公司也會為此買單。由於有這些機制，孤兒病或罕見病才能得到實質上的關注和救治。（來源：華商報 作者：張田勘 本文略有删節） |
