事實上，罕見病藥物快速獲批的背後是衆多具體政策的支撑。
2017年12月，原國家食藥監總局發布《關於鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》，將罕見病等多種情況納入優先審評範圍。
2018年5月以來，《關於優化藥品注册審評審批有關事宜的公告》《第一批罕見病目錄》等文件的發布，為罕見病藥物的研發和注册提供了指導，國家藥監局和國家衛健委發布的《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求，更是明確藥審中心建立專門通道，對罕見病治療藥品，在受理後3個月內完成技術審評。
“目前罕見病的治療方案主要還是由跨國藥企給出，所以最迫切的是把國外已有的藥物盡快引入中國。國家藥監部門的一系列政策，讓跨國藥企的產品能加快上市并降低注册成本，從而讓患者能更早地用上藥。”黃如方評價說，結合近期的降稅政策來看，國家釋放的信號已經十分明顯，要解決“從零到一”的問題、確保罕見病患者先用上藥，未來藥物的市場准入、醫療保障和支付等問題都會一步步解決。
這一信號已經被跨國藥企捕捉。常建青介紹，2018年以來，泰格醫藥收到的罕見病藥物代理業務呈增加趨勢。但她也表示，進一步加強對外宣傳，能更快更廣泛地讓國外的企業知曉新政策。
研發，期待中國力量崛起
黃如方所在的罕見病發展中心作為一個患者組織，連接著藥企、醫院和患者，往往有企業會通過該組織尋找臨床試驗的受試者。
他敏感地察覺，去年以來前來接洽的企業明顯增多。“非常多數量的外國藥品希望能進入中國，本土企業也在加強相關藥物研發。” |
