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基因編輯技術治愈三名遺傳病患者
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http://www.CRNTT.com
2020-06-16 08:28:30
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| （來源：澎湃新聞） |
中評社北京6月16日電／據英國《新科學家》雜誌網站近日報道，在歐洲血液學協會召開的一次視頻會議上，美國研究人員宣布，他們用CRISPR技術對患者的骨髓幹細胞進行基因編輯後，兩名β地中海貧血患者和一名鐮狀細胞疾病患者不再需要輸血。這是借助CRISPR基因編輯技術治療遺傳疾病的首份試驗結果。
美國田納西州薩拉·坎農研究所的海達爾·弗朗苟爾在一份聲明中說：“初步結果……從本質上證明了CRISPR技術能對β地中海貧血和鐮狀細胞疾病患者進行功能性治愈。”
β地中海貧血和鐮狀細胞疾病是由影響血紅蛋白的突變引起的疾病，血紅蛋白是血紅細胞內攜帶氧氣的蛋白質，症狀嚴重的病患需要定期輸血。但有些擁有致病突變的人從未表現出任何症狀，因為他們在成年後仍會產生胎兒血紅蛋白。一般情況下，胎兒血紅蛋白在人出生後不久就會停止產生，這為科學家和醫生提供了靈感：是否可以通過促進胎兒血紅蛋白的產生來治療此類遺傳疾病。
最新試驗由瑞士基因編輯公司“CRISPR療法”與美國福泰制藥公司合作開展。
在試驗中，研究人員從病患體內移除了骨髓幹細胞，並借助CRISPR技術禁用了關閉胎兒血紅蛋白產生的基因。化療殺死了患者剩餘的骨髓細胞，研究人員用編輯過的幹細胞取代這些骨髓細胞，以確保編輯後的幹細胞產生新的血細胞。
結果表明，這兩名β地中海貧血患者自15個月前和5個月前接受CRISPR治療以來，都不再需要輸血；而鐮狀細胞疾病患者也在接受治療9個月後不再需要輸血。
法國巴黎內克爾－芬德·馬拉德斯醫院的瑪麗娜·卡瓦扎納說，最新試驗給出的結果令人興奮。
研究人員表示，儘管這3名患者確實因化療而受到一些不良影響，但CRISPR基因編輯技術似乎是安全的。不過卡瓦扎納強調說，儘管如此，仍需對患者開展終生監測，確保該技術沒有不良後果。
（原標題：基因編輯技術治愈三名遺傳病患者） |
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