成立罕見病專業組織和指揮機構非常關鍵，就如同一個系統的指揮中心，起著決策、組織和協調作用。目前，各級都相繼成立了罕見病救治機構，但如何打通區域和學科界限，實現無障礙、無壁壘和無限制式的整合，讓既有的行政資源、醫療資源和保障資源都能聯動協作起來，由單兵作戰向集團作戰轉變，需要構建罕見病診療協作網絡和體系，實現罕見病早診斷早治療的規範管理。同時，在藥品的生產、集采、使用，以及罕見病的收錄，制定和完善相關診斷指南，發布治療信息和收治病人，都需在統一指揮的體系下發揮要素功能，讓罕見病的干預和治療困境得到破解。
罕見病的發現治療是一個複雜的系統工程，從政策支撐到法律保障，從藥品生產到資金供給，從人才培養到標準制定，建立多方合作體系，實現強力資源整合，需要持續努力探索完善。 |
