低齡化趨勢明顯，兒童患者平均預期壽命減少
不同於大眾熟知的2型糖尿病，1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病，由於產生胰島素的胰島β細胞遭受自身免疫系統破壞，導致胰島素“匱乏”，影響人體自身調節血糖水平的能力，發病率為1.01／10萬人年，相當於每小時約有1位患者確診。有研究顯示，1型糖尿病約占兒童期各型糖尿病總數的90%。15歲以下發病率在過去20年內增長近4倍。
由於兒童和青少年血糖管理難度較大，血糖達標率不到20%，這使得1型糖尿病發生並發症的風險會明顯增加。與此同時，發病年齡越小，死亡風險越大，預期壽命減少越多。有研究顯示，10歲之前診斷的患者預期壽命減少16年，20歲之後診斷發病的患者預期壽命減少10年。
防治關口前移，贏回成長關鍵期
1型糖尿病的進展有3個分期，1期、2期尚未出現明顯症狀，3期階段，人體大部分胰島β細胞受免疫破壞，血糖水平升高達到臨床糖尿病診斷標準，很多患者會出現“三多一少”的典型症狀（喝水多、吃得多、尿頻及不明原因的體重減輕）。兒童青少年患者病情尤其隱匿，超過50%以上的患者在確診時已伴有糖尿病酮症酸中毒（DKA）。此時患者已處於1型糖尿病3期，體內大部分胰島β細胞已遭受破壞。1型糖尿病的防治關口前移迫在眉睫。
2024美國糖尿病協會（ADA）指南推薦通過檢測胰島自身抗體進行篩查症狀前期1型糖尿病。對於年齡≥8歲的2期1型糖尿病患者，可考慮輸注Teplizumab來延緩症狀性1型糖尿病（3期）發病。
中華醫學會糖尿病學分會1型糖尿病學組組長翁建平教授表示：“近年來，全球1型糖尿病發病率呈上升趨勢，在兒童和青少年中尤其顯著。目前我國1型糖尿病的臨床診療水平不斷提升，社會政策支持持續完善，已處於國際領先水平，這是同道們多年來持續努力的成果。Teplizumab的出現，是繼胰島素誕生100年以來，1型糖尿病治療領域的又一重大突破。依托創新療法，通過高危人群的早篩早診和干預，可以實現預防或延緩疾病的發生，對促進1型糖尿病防治關口前移具有重要意義。未來，期待社會各界繼續攜手，推動1型糖尿病管理新生態的建立。”
國家代謝性疾病臨床醫學研究中心主任周智廣教授表示：“1型糖尿病患者每天至少接受4次胰島素注射，3年累計高達4380次，加上日常頻繁的血糖監測，患者長期承受‘扎針’的痛苦，對兒童和青少年而言，疾病負擔更為嚴重。兒童和青少年的3年，是求學發展、個體身心健康成長的‘關鍵3年’，跨越幼兒入園、中考、高考等重要人生階段。Teplizumab延緩疾病近3年，為患者贏回‘成長關鍵期’，為家庭帶來‘過渡緩衝期’，減少治療痛苦，做好生活及知識的儲備，減輕對家庭經濟收入的影響，早日‘帶糖’回歸正常生活軌道，為未來提供更多可能。”
2022年11月，Teplizumab獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，是FDA批准的全球延緩1型糖尿病發病的創新靶向療法。TN－10研究顯示，與安慰劑組相比，持續14天使用Teplizumab治療，能將1型糖尿病的發病時間平均延緩近3年。2023年10月，三期臨床試驗研究PROTECT達到主要終點，顯示Teplizumab有潛力延緩新診斷的3期1型糖尿病兒童和青少年的疾病進展。目前，該藥已被納入我國第四批鼓勵研發申報兒童藥品清單。 |
