鼓勵罕見病用藥研發
目前，臨床缺藥尤其是罕見病缺藥的問題突出。罕見病發病人群數量少，但病種卻很多，有些疾病是終身用藥，如果不用就會出現嚴重的反應，甚至會危及生命。
但罕見病用藥研發成本高，收回成本時間長，很多企業包括研究機構對罕見病用藥研究的積極性沒有常見病用藥的高，因此對罕見病用藥的研發必須要給予鼓勵、支持和保護。
第一，公布罕見病目錄。公布目錄後，才能明確哪些是罕見病，相應的藥品按照罕見病用藥管理，做到有的放矢。第二，公布罕見病目錄相關的藥品。第三，凡是罕見病用藥，在註冊申請時就給予一些鼓勵政策，如果是在國內研發並開展臨床試驗的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數據，保證一些罕見病用藥及早用在罕見病患者身上。在境外已經上市的一些罕見病用藥，可以附帶條件批准。比如，對於臨床特別急需的，可以接受境外的數據直接批准上市，保障罕見病患者有藥可用。
（來源：人民網） |
