近年來，國家相關部門已經采取了舉措，不斷加快罕見病藥物的研發創新，簡化相關藥物上市和進口的審評審批程序。就在2021年10月，國家藥監局藥品審評中心網站發布關於公開征求《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》意見的通知。該技術指導原則旨在進一步提高罕見疾病臨床研發效率，滿足罕見疾病患者的治療需求，結合罕見疾病特征，對罕見疾病藥物研發及科學的試驗設計提供建議和參考。
國家醫保局也曾表示，解決新藥的可及性也不能僅僅依靠基本醫保一條道路，可以充分發揮各類補充保險、商業健康保險等渠道功能，通過建立完善中國特色的多層次醫療保障體系，更好地滿足不同層次的用藥需求。
完全依靠醫保談判“靈魂砍價”來提高罕見病天價藥的可及性，這在當下并不現實，但如果我們多措并舉，相信越來越多的罕見病患者將迎來福音。（來源：每日經濟新聞 每經評論員：陳晴） |
