國務院總理李克強2月11日主持召開的國務院常務會議決定，對罕見病藥物給予增值稅優惠，從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。
“這釋放出一個強烈的信號，國家希望能激勵國外的罕見病藥物盡快進入中國，解決我國患者用藥難的問題。”罕見病發展中心（CORD）創始人及主任黃如方說，比起近在眼前的藥品降價，國家政策思路變化所帶來的連鎖反應更令人期待。
降稅，國務院再發政策紅包
在黃如方看來，罕見病藥物獲得增值稅優惠是驚喜，也在意料之中。“去年國家出台抗癌藥降稅、進入醫保等一系列提升藥物可及性的政策後，我們就有預感，下一個階段罕見病患者用藥會得到更多的支持。”
罕見病是一大類散落在各個疾病系統的不同疾病的總稱，在全球沒有統一的定義和界定標准，由北京大學第一醫院教授、北京醫學會罕見病分會主任委員丁潔和北京醫學會罕見病分會副主任委員王琳主編，中國醫藥科技出版社出版的《中國罕見病研究報告（2018）》指出，罕見病定義不是用來確診疾病，而是主要用於政策劃分患者人群、規劃政策制定的方向。
我國缺乏罕見病界定標准，因此無法明確全國有多少種罕見病、有多大的患者群。但小概率、多病種與大人口基數叠加，我國的罕見病群體無疑會是一個龐大的數字。山東省罕見病防治協會曾聯合全國7個省的科研機構，對近百家三甲醫院的住院病例開展流行病學調查發現，醫院近10年收治罕見病例405589例，占住院病人總數的2.27%，確診的患者涉及952種罕見病。另有數據顯示，中國罕見病群體規模超過2000萬人。
患者面臨診斷和用藥的雙重困境。“罕見病患者罕見，在全國範圍內或者世界範圍內，具有罕見病診療能力的醫生更為罕見，這是一個不爭的事實。”北京協和醫院副院長張抒揚曾公開表示。此外，目前僅少數罕見病有治療藥品，且治療費用昂貴。一個極端案例是，《福布斯》公布的最昂貴藥物排行榜中有9種是罕見病藥物，每種藥物的年治療費用逾20萬美元。我國一項針對142類罕見病群體的生存調查則顯示，罕見病患者全年醫療費用是個人年收入的3倍、家庭年收入的1.9倍。 |
