例如賽諾菲公司的注射用阿糖苷酶α，這是目前全球唯一一款治療罕見病龐貝病的注射劑和特效藥，患者年費用約180萬元；該公司還有注射用阿加糖酶β，與阿加糖酶α注射液一樣可用於法布雷患者的治療，但因未通過國家醫保局專家的前期內部評價而無緣談判。
價格難降是很大的原因。在12月3日的國家醫保目錄新聞發布會上，國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭傑表示，“目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元”，并稱，未來國家醫保局將“堅決杜絕天價藥進醫保”。
李楊陽指出，這是對現有醫保基金運營的考慮，國家醫保談判本質上是在擠水分，不遺餘力地“去資本化”，希望引導藥企盡快走上自主研發的道路。但是自主創新并非是在短期內就能實現的事，30萬元的年費用標准對於罕見病藥物來說或許還是顯得過於嚴苛。
李楊陽認為，諾西那生鈉注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液進入醫保目錄，本質上是在既定的醫保談判框架下，由於企業降價達成的個案突破，未來要是想讓更多高值罕見病藥物進入醫保目錄，讓罕見病患者像腫瘤患者一樣享受基本用藥的權益，現有“保基本”的設計就很難滿足，需要為罕見病藥物的支付尋找基本醫療保險之外的支付路徑，比如成立單獨的專項基金。
事實上，對於這部分罕見病高值藥品，部分地區已經先行先試地探索出了用藥保障的經驗，比如浙江、江蘇推行的專項基金方案；在陝西省、四川成都等地，則對這些藥品談判納入大病保險用藥範圍進行了探索——醫保支付有封頂，患者年支付也有封頂。 |
