在看過電影《我不是藥神》後，許多人第一次知道了“慢粒白血病”，也了解了治療這種病所需付出的高昂藥費以及黨和政府為減輕慢粒白血病人看病貴做出的種種努力。
比慢粒白血病更罕見的病還有很多，甚至一些大醫院和經驗豐富的醫生都從來沒有收治過相關病人，絕大多數人更是不曾聽過這些病的名字。但對於罕見病發病者，則意味無法確診、缺少特效藥，或者即便有卻價格高得難以承受，以至於生命在身體的疼痛、精神的折磨下空耗。
病罕見，但救助和關愛不能罕見，特別是國家層面的政策救助以及醫療主管部門的經費及科研投入。因為，雖然罕見病是發病率在0.65‰至1‰的疾病，但由於我國人口基數大，患罕見病的絕對人口數在我國仍是一個不小的數字，達2000多萬。
一個必須正視的現實是，罕見病發病率很低且大多數具有遺傳性。因為發病率低，對研發機構和藥企而言，極有可能投入巨大成本但收益很小，這自然造成了世界範圍接近有7000種罕見病，卻只有不到5%有有效的治療藥物。而中國的罕見病患者面臨的一個最大問題，則是這些藥物大多是國外研制的，進口時手續多、稅率高。
罕見病不單純是一個醫學問題，也是一個社會問題，罕見病防治，事關群衆福祉。2月11日，李克強總理主持召開國務院常務會議，決定從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。不僅如此，國家藥監局、國家衛健委發布的一份公告顯示，對於境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，其在國內的注册審評審批有關事宜將進行優化。在即將到來的國際罕見病日前，這無疑是黨和政府為罕見病患者送上的一份大禮。
對罕見病的關愛不能止於藥品，還需要各方面系統推進。國務院話音未落，在國家衛健委2月13日召開的例行發布會上，醫政醫管局副局長焦雅輝就表示，我國已成立了國家衛生健康委罕見病診療和保障專家委員會，制定了相關規範、指南和路徑，開展了醫務人員的培訓。同時組建了罕見病診療網絡，由國家級牽頭醫院、省級牽頭醫院和協作網成員醫院組成，全國有300多家醫院納入罕見病診療網絡。未來還將加強罕見病相關科技研發，通過新藥專項、公益性行業科研專項，還有國家重點研發計劃、精准醫學重點專項等等，加大對罕見病的診斷治療科研方面的推進力度。
完全消滅所有的罕見病或許不現實，但只要以罕見的態度進行防治，罕見病一定能够有不再罕見的一天。（來源：北京晚報 作者：賈亮） |
