韓冰作為國內PNH領域專家，是諾華公司研發的PNH新藥iptacopan國際多中心三期臨床試驗的中國區主要研究者（PI）。韓冰判斷，根據藥物作用機制和前期試驗結果，張女士很有可能是這種新藥的受益人群。但試驗入組條件是患者未經治療，張女士並不符合。
據協和醫院官方微信公號文章信息顯示，張女士自發向國家藥監局、中國罕見病聯盟、北京協和醫院多部門發出求助，得到多方迅速反應。協和醫院組織臨床藥理中心、法務辦公室、藥劑科等開展政策調研，在醫學倫理、法律規範、用藥安全等方面反覆論證和多方咨詢，終於尋得一條雖艱難卻可行的新路——通過同情用藥的方式申請使用該藥。
開啟同情用藥破冰之路
2019年12月1日開始實施《中華人民共和國藥品管理法》第二十三條，首次以法律形式原則性地確立了同情用藥制度。
《藥品管理法》第二十三條規定：對正在開展臨床試驗的用於治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥物，經醫學觀察可能獲益，並且符合倫理原則的，經審查、知情同意後可以在開展臨床試驗的機構內用於其他病情相同的患者。
根據上述規定，同情用藥有著嚴格的管理要求，如目標人群是患有嚴重危及生命、無有效治療手段的患者，張女士正好符合；北京協和醫院作為新藥iptacopan的臨床試驗機構，也正好具備實施同情用藥的條件。
|
