MDT開展的當天下午，協和醫院就召開了倫理委員會會議，進行倫理審查，分析評估倫理風險，此後又多次就相關倫理問題進行討論。藥監局按照《藥品管理法》規定，在合法合規的前提下全力推進臨床試驗的審批流程。藥品提供方諾華公司也在快速推進用藥審批流程。此後，協和專家進行了嚴謹的倫理審核批准和充分知情同意。
經過2個多月多方不懈努力，終於完成了同情用藥的MDT會診討論、患者知情同意、同情用藥申請、倫理審批和同情用藥申報等流程。6月11日，藥品從瑞士寄出，14日上午終於抵達醫院，14日晚上患者張女士服用了該藥物。
6月14日下午，“同情用藥捐贈儀式”在北京協和醫院舉行，張抒揚院長、杜斌副院長以及多個科處室負責人，國家藥監局、罕見病聯盟、諾華中國代表出席，共同見證國內首例罕見病同情用藥捐贈的成功實施。 |
