公衆關注幫助形成社會議題
黃如方覺得罕見病發展中心最大的價值就是讓普通人對罕見病有了越來越多的了解，也讓患者和病人家屬走出來，講述自己的故事。“當大家的聲音凝聚成一個聲音的時候，它就變得很有穿透力。”黃如方說。
“我們要讓罕見病的社會問題冒出來，讓大家聽見看見，最好是連成一片，它就形成了一個議題。”黃如方繼續說，“變成了社會議題的時候，國家就會重視。”
罕見病發展中心在2016年發布了《中國罕見病參考名錄》，“最大的目的是要推動國家發目錄，只有國家的目錄才有法律的意義”。兩年後的2018年5月，國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局等5部門聯合發布了《第一批罕見病》目錄，有121種罕見病進入名錄，其中，有88種與罕見病發展中心發布的版本重合。
黃如方指出，罕見病距離任何人都不遙遠。首先，罕見病的整體發生率并不低。“全中國現在出生缺陷嬰兒的比例是5.6%，其中，罕見病占很大比例。還有罕見病患者是在3歲、4歲、5歲以後發病，漸凍症患者在30歲以後才發病，這些都不在5.6%裡面。”另外，每個人身上都攜帶突變的基因，因此即使是健康的個體，也不能完全保證後代是健康的。罕見病的研究也可以推動整個醫學行業的發展，黃如方補充說，科學家對於罕見疾病的很多病理研究也可以用在常見病上。
黃如方想要把這樣的觀點傳遞給社會：“很多人會覺得罕見病的概率不高，萬分之一，跟自己沒關系，但一旦碰到了，全社會都不會關心你，因為覺得跟自己沒關系。這個邏輯應用在所有人身上是一模一樣的：所有人對突然遭遇罕見病的你的觀點，是不是就像你原來對萬分之一的觀點？” |
