罕見病藥物開發不能單純依靠市場
目前，絕大多數罕見病種的患者處於無藥可治的境地，僅僅5%的病種有針對性藥物，大部分藥價昂貴。黃如方表示，要推進罕見病藥物的開發，不能單純依靠市場思路，而需要公益加商業的組合。
“從市場角度來講，公司其實都不願意做罕見病的藥。做罕見病的藥難，而且一樣的科研投入，跟普通病的藥比起來，病人少、回報少，病人最後還買不起。”黃如方說，“所以需要公共資源做一個合理分配，而不是單純靠市場導向。”
藥物研發的鏈條很長，黃如方建議，藥物研發，特別是臨床前那一段被叫做“死亡穀”的最危險的研究，應該由公共資源來承擔，如果可能成功，企業就可以接上，這是符合商業邏輯的。另外，政府可以為罕見病藥物研發的每一個環節提供政策支持，“比如說加快審批、單獨排隊，為的是縮短時間，成本降低，未來的藥價自然降低”。
近五年，羅氏、拜耳、賽諾菲等大型醫藥公司開始在中國布局，全世界最大的罕見病藥物公司夏爾2016年進入中國，一些專門做罕見病的小公司也開始在中國設辦公室。
去年多部門聯合發布的《第一批罕見病》目錄為罕見病患者群體的社會醫療保障提供了政策支持，黃如方認為，此舉給行業打了一劑強心針，也給罕見病的未來診斷、藥物引進和納入醫保提供了一個強有力的參考保障和依據。“針對名錄裡的罕見疾病的藥物，國家藥品監督管理局會優先審評。不在名錄裡的，要證明是罕見病或者有開發藥物的必要性，要多花很多時間精力。醫保也是一樣，肯定名錄裡相應的藥會優先納入醫保。” |
