在此背景下，這次天價藥能够談到可接受的價格并最終進入醫保，在彰顯醫保體系對罕見病患者關照力度的同時，也利於我們更科學地平衡好醫保“保基本”與更好滿足罕見病患者需求之間的關系，以及助於社會以更理性的心態看待高價罕見病藥進醫保。
當然，相較於罕見病患者的巨大治療需求，要推動更多罕見病用藥尤其是高價藥進入醫保，依然任重道遠。在“靈魂砍價”之外，或仍需要“多條腿”齊步挺進。
比如，這次諾西那生鈉注射液能够談到一個合理的價格，其實與該藥品在國內的“競品”也已獲准上市有關。這無疑啓示我們，要繼續創造條件，以多元化的藥品供應格局來減少罕見病藥的“待價而沽”。
事實上，近幾年，從國家到相關部門都多次強調或出台規定，明確要求加快罕見病治療藥品審評審批，簡化罕見病藥物上市要求。目前，成效已有所顯現。
如諾西那生鈉注射液最早於2016年底在國外獲批，但在中國上市，已是2019年4月，前後相隔2年多。而治療SMA的另一款藥物——利司撲蘭口服溶液用散，於2020年8月在境外獲批，但僅10個月後就在國內正式批准上市。這樣的審批提速，直接推動了這次諾西那生鈉的降價。
此外，進一步提升國內罕見病用藥的研發能力也至關重要。近幾年，國家先後出台了一系列加強罕見病藥物研發和科技攻關的措施。如在上個月，國家藥監局藥品審評中心發布了關於公開征求《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》意見的通知。該技術指導原則就是旨在對罕見疾病藥物研發及科學的試驗設計提供建議和參考。
最新消息稱，“現在超過50%以上的創新藥都是罕見病藥”。當然，就現實來看，研發能力的提升速度還需加快，在破除研發阻力上也還需要創造更好的條件。
總之，要最大程度降低罕見病患者的用藥負擔，一手把“靈魂砍價”堅持到底，一手著力提升從高效引進到增強研發生產的藥物供給能力，都需要繼續加油。（來源：澎湃新聞） |
